Tình hình phát triển dược phẩm đang liên tục thay đổi, được thúc đẩy bởi những tiến bộ khoa học đột phá. Trong khi di truyền đã đóng một vai trò trung tâm trong việc hiểu về các bệnh, thì proteomics - nghiên cứu về protein - cung cấp một hình ảnh toàn diện hơn về các hiện tượng và cơ chế bệnh. Protein hoạt động như các hiện tượng trung gian, nối liền khoảng cách giữa các liên kết di truyền và bệnh lý cụ thể. Thông qua proteomics ở quy mô dân số, các nhà khoa học có thể xác định các protein gây ra bệnh, khám phá các đường dẫn mới và tìm ra các mục tiêu điều trị tiềm năng. Tiếp cận toàn diện này có khả năng cách mạng hóa phát triển dược phẩm.
Tích hợp dữ liệu di truyền và di truyền chức năng, cùng với những hiểu biết từ lâm sàng, đã trở thành một động lực quan trọng đằng sau việc phát triển thành công các loại thuốc được FDA chấp thuận. Phân tích nhiều chỉ số sinh học (ví dụ: SNP trong DNA, các yếu tố chuyển đạo đã biết, mẫu biểu hiện gen và điều chỉnh protein) cung cấp một cái nhìn toàn diện về cơ chế sinh học cho các mục tiêu thuốc cụ thể và giúp hiểu rõ hơn về trạng thái hiện tượng. Olink® Proteomics là một công nghệ tiên tiến đang thay đổi cách chúng ta tiếp cận phát triển dược phẩm. Hãy cùng xem qua một số công trình xuất bản quan trọng mô tả cách Olink proteomics đã thay đổi kết quả của một nghiên cứu lâm sàng.
“Tận dụng Các Nhóm Đối tượng Hiện Có”
Những nghiên cứu nhỏ có thể có tác động lớn. Trong một nghiên cứu lâm sàng với 189 bệnh nhân1, các nhà nghiên cứu đã xác định các thay đổi trong bộ protein liên quan đến sự xuất hiện và tiến triển của bệnh amyloidosis do transthyretin di truyền (hATTR) ở bệnh nhân được điều trị bằng thuốc so với nhóm placebo. Sử dụng bảng Olink Target 96 để đo lường tương đối nồng độ protein, các nhà khoa học đã xác định một tập hợp 66 protein khác biệt đáng kể giữa nhóm được điều trị và nhóm không được điều trị. Trong số này, protein neurofilament light chain (NfL) là quan trọng nhất, đây là một chỉ số sinh học mới liên quan đến tổn thương dây thần kinh và polyneuropathy từ các mẫu giai đoạn 3 đã hoàn thành. Hiện tại, NfL đang được xác minh để đưa ra cơ sở cho việc điều trị, theo dõi tiến triển bệnh và phản ứng với liệu pháp. Việc phát hiện các chỉ số sinh học mới thông qua proteomics có thể cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân.
Tăng tốc Các Đột phá và Giảm Chi phí
Bằng cách phân tích hàng ngàn protein từ một mẫu duy nhất, bạn có thể kiểm tra hiệu quả các mục tiêu tiềm năng. Bệnh phổi nhiễm mạc tiến triển tiến bộ (ILD) được đặc trưng bởi sự hình thành sẹo trong phôi, dẫn đến tỷ lệ tử vong và tỷ lệ mắc bệnh cao. Tuy nhiên, các chỉ số hiện tượng tiên lượng vẫn còn khá ít biết đến. Trong một nghiên cứu gần đây2, các bác sĩ đã sử dụng bảng Olink Explore 384 để xác định nồng độ tương đối của một loạt protein từ huyết tương ở bệnh nhân với các phân loại khác nhau của ILD. Sử dụng học máy, một chữ ký chỉ số sinh học gồm 12 protein đã được xác minh. Chữ ký này mạnh mẽ xác định tiến triển ILD có nguy cơ thấp và cao, từ đó giúp làm giàu các nhóm thử nghiệm lâm sàng trong tương lai và tăng tốc kết quả.
Kết luận
Proteomics đang cách mạng hóa quá trình phát triển thuốc bằng cách cho phép tiếp cận toàn diện hơn để khám phá mục tiêu. Tận dụng Olink Proteomics, các nhà khoa học có thể thực hiện phân tích protein đồng thời, thông lượng cao với độ đặc hiệu và độ nhạy cao bằng cách sử dụng lượng mẫu tối thiểu để cung cấp hiểu biết sâu sắc về bệnh và phản ứng thuốc.
Mặc dù nguồn lực thường bị hạn chế để phân tích toàn diện về hệ gen và hệ protein nhằm mở rộng quy trình làm việc hiện có, Azenta Life Sciences nhận ra thách thức này và ở đây để hỗ trợ các thí nghiệm khám phá hoặc nghiên cứu lâm sàng của bạn. Với cơ sở phòng thí nghiệm rộng lớn và đội ngũ khoa học giàu kinh nghiệm, chúng tôi cung cấp hỗ trợ toàn diện trong việc thiết kế và thực hiện các dự án giải trình tự thế hệ tiếp theo quan trọng để giúp thúc đẩy nghiên cứu của bạn.
